日産化学株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役 取締役社長：八木 晋介、以下「日産化学」）と株式会社三和化学研究所（本社：愛知県名古屋市、代表取締役社長：磯野 修作、以下「三和化学」）は、両社の核酸創薬共同研究により見出した歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症（DRPLA）治療薬候補化合物：SK-2407／SN-001の日本国内における共同開発に合意しましたのでお知らせいたします。

両社は、2019年より共同創薬研究として脊髄小脳変性症の1種であるDRPLAを対象としたアンチセンス核酸の創製に取り組み、開発化合物SK-2407／SN-001を選定いたしました。このたびの合意に基づき、日産化学は核酸原薬を製造・供給し、三和化学は本化合物の国内の非臨床試験および臨床試験を進めてまいります。また、両社は、海外における開発パートナーの探索も共同で進めてまいります。

DRPLAは、ATN1遺伝子の変異により発症する進行性の神経難病であり、世界的にみると日本で特に罹患率が高いことが知られております。未だに有効な治療薬がなく、アンメットメディカルニーズの高い疾患です。
SK-2407／SN-001はこのアンメットメディカルニーズを解決すべく両社で創出された、ATN1を標的としたアンチセンス核酸であり、DRPLA患者さんが待ち望む治療法となることを期待しています。本核酸には、日産化学の独自技術である修飾核酸
MCE（2'-O-[2-(N-Methylcarbamoyl)ethyl]-ribonucleoside）
が含まれています。

DRPLAについて
DRPLAは、脊髄小脳変性症（指定難病18）の1種で、ATN1遺伝子のCAGリピートの伸長に
よって生じる常染色体顕性遺伝形式の進行性の神経疾患です。DRPLAの臨床症状は、CAGリピートの伸長数と逆相関する発症時期によって異なります。若年齢（20歳未満）で発症した場合は、運動失調、不随意筋のけいれんや単収縮（ミオクローヌス）、てんかん、知的障害などの症状が見られ、成人期（20歳以上）に発症した場合は、運動失調、手足の運動制御不能（舞踏アテトーゼ）、認知症、人格の変化などが見られます。DRPLAは、世界各地で症例が報告されていますが、
日本で最も罹患率が高い疾患です。未だに有効な治療薬がなく、支持療法や対症療法が中心となります。

日産化学株式会社について
日産化学は、コア技術の鍛錬と育成により、「機能性材料事業」「農業化学品事業」「化学品事業」「ヘルスケア事業」の4事業を通じて、社会課題解決に貢献する製品・サービスを提供します。新技術を獲得し、コア技術の深化と融合により各事業領域の成長を加速させ、社会課題を解決します。

株式会社三和化学研究所について
三和化学は、日本有数の医薬品卸企業であるスズケンの子会社であり、愛知県名古屋市に本社があります。医薬品の研究開発から販売までを担うことができる製薬企業であり、主に糖尿病、腎臓領域で医療用医薬品や診断薬を提供しています。三和化学は、「人にやさしい“くすり”を世界の人々に」を企業理念とし、患者さんのＱＯＬ（Quality of Life）の向上に貢献する医薬品を開発し、患者さんにお届けすることを使命としています。