毎年4月17日は「世界血友病デー」です。バクスターは、「世界血友病デー」を記念し、ヘモフィリア友の会全国ネットワークの賛同を得て、血友病患者さんを対象としたウェブ公開セミナー「血友病治療の動向」を2012年4月17日に開催します。このウェブ公開セミナーでは、独立行政法人国立病院機構大阪医療センター感染症内科医長の西田恭治先生を座長に迎え、血友病患者さんと医師が登壇し、体験談などを交えた講演を放映します。血友病患者さんをはじめ、どなたでもインターネットを通じてコンピューターから視聴することができます。詳しい参加方法は、血友病治療についての当社情報サイト「ヘモフィリアギャラクシー」（ http://www.hemophiliagalaxy.org ）にてご案内しています。

バクスターは、2010年4月より医療従事者を対象としたウェブ学術講演会「ウェブストリーム・ヘモフィリアセミナー」を実施し、血友病専門医から全国の血友病診療医や医療従事者へ治療の最新情報を発信しています。これまでに、4シリーズ25回の講演会を実施し、のべ約2,000人の医療従事者が参加しています。日本では、約5,000人の血友病A患者さんが全国約1,000施設の医療機関に分散して受診していることもあり、血友病治療に関する最新情報が実際に診察している臨床医に届きにくいといわれています。また、患者さん同士の情報交換やコミュニケーションの機会も限られている場合があります。そこで、これまでに医療従事者向けのウェブ学術講演会で培ったノウハウを活用し、患者さんを対象としたウェブ公開セミナーを新たに開催します。ウェブ公開セミナーは、全国どこからでもインターネットに接続可能なコンピューターがあれば参加することができます。

■治療の地域間格差について

2012年の「世界血友病デー」のテーマは、「Close the Gap」（治療格差をなくそう）です。「多くの血液凝固異常症の患者さんが適切な診断と治療を受けていないのが現状です。効果的な治療薬が開発されているものの、その恩恵を享受できない患者さんが多く存在しており、その状況を改善していかなければなりません」と、世界血友病連合会長のマーク・スキナー（Mark Skinner）氏は述べています。

世界血友病連合によると、血液凝固異常症の罹患率は1,000人に1人と推計されています。しかしながら、そのうち約75%が適切な治療を受けられずにいるとされ、先進国と発展途上国において著しい治療格差があるといわれています(1)。国民1人あたりの血液凝固第VIII因子製剤の使用単位数は、高所得OECD諸国とそれ以外の国の間で6倍以上の差があり、とくに低所得国において適切な診断および治療が十分に行われていないことが示唆されています(2)。血友病患者1人あたりの第VIII因子製剤の使用単位数についても、同じく約4倍の差があります(2)。また、日本の血友病患者1人あたりの使用単位数（66,797単位）は、全世界の平均（31,241単位）を上回っているものの、欧米諸国（88,608単位）*と比べた場合、使用単位数が少なく(2)、体重や定期補充療法の普及率など治療実態に違いがあることがその一因として考えられます。

* アメリカ、イギリス、ドイツ、フランスの平均


■バクスターによる血液凝固異常症領域の研究開発について

バクスターインターナショナルインクは、血友病AおよびB、血友病インヒビター、フォンビルブランド病の新たな治療薬の開発に向け、血友病領域における当社の専門技術を活用し、血液凝固異常症領域の研究開発に力を入れています。

◎血友病A治療用の長時間作用型の遺伝子組換え型第VIII因子（BAX 855）の第I相臨床試験における最初の被験者への投与を2012年1月に開始
◎血友病インヒビター治療用の遺伝子組換え型第VIIa因子のオンデマンド療法（出血時投与）の第I/II相国際共同臨床試験を開始
◎フォンビルブランド病治療用の遺伝子組換え型フォンビルブランド因子（BAX 111）の第III相試験を現在実施中
◎血友病B治療用の遺伝子組換え型第IX因子（BAX 326）の第I/III相国際共同臨床試験を開始
◎既存の血液凝固第VIII因子や第IX因子などの補充療法とは異なる作用を持つ、新たな血友病治療薬として経口の非抗凝固剤の硫酸化多糖体（BAX 513）の非臨床試験を実施中

なお、遺伝子組換え型フォンビルブランド因子は、日本において2012年3月19日付で希少疾病医薬品の指定を受けています。


■バクスターの取り組みについて

バクスターは、世界血友病連合の「Global Alliance of Progress（GAP）」（血友病治療の発展のための国際同盟）の創設会員および主たる出資者として、複数年にわたりGAPを支援しています。GAPは、発展途上国における血友病の診断の促進と治療の向上を目的として2003年に発足し、以来、世界18ヵ国において新たに27,256人以上の血液凝固異常症患者（うち23,324人が血友病患者）が診断され、15,114人以上の医療従事者や規制当局の専門家を育成しています。また、世界血友病連合や人道支援団体であるアメリケアーズへの協力を通して、バクスターはこれまでに2,000万ドル相当以上の血友病治療薬を恵まれない国や地域に無償提供しています。

■血友病について

血友病は、主として男性に発症する遺伝性の血液凝固異常症であり、血液が凝固するために必要な凝固たん白を十分に産生することができない、または凝固たん白が欠乏している疾患です(3)。血液凝固第VIII因子が欠乏しているのが血友病A、第IX因子が欠乏しているのが血友病Bです(1)。血液中の血液凝固因子が不足すると、止血に時間がかかり、内出血などにより激しい痛みや関節症をともなう可能性があります(1)。また、適切な治療が施されなければ、生命の危険にさらされる恐れもあります(1)。血友病は遺伝性の疾患ですが、患者の約30%は家族歴がなく、遺伝子の突然変異に起因します(5)。世界血友病連合によると、全世界に40万人以上の血友病患者がいるとされ、人種や経済圏に関係なく発症します(3)。日本には、4,394人の血友病A患者および952人の血友病B患者がいると報告されています(6)。

■フォンビルブランド病について(4)

フォンビルブランド病は、血液凝固異常症のひとつで、血液が凝固するために必要な凝固たん白であるフォンビルブランド因子の欠乏または機能障害に起因し、男女ともに罹患します。罹患率は欧米では1%程度と推計されていますが、症状が軽度である場合が多いため、フォンビルブランド病の罹患を自覚している患者は限られています。フォンビルブランド病罹患者の約90%は診断されていないとの報告もあります。

■「世界血友病デー」について

毎年4月17日は「世界血友病デー」に定められています。「世界血友病デー」は、血友病およびその他の血液凝固異常症を啓発することを目的として、世界血友病連合の創設者であるフランク・シュネーベル氏（Frank Schnabel）を称え、1989年に制定されました。

■バクスターについて

バクスターインターナショナルインク（NYSE: BAX）は、血友病や免疫不全、感染症、腎疾患、外傷などに対する医薬品・医療機器を開発および製造販売し、患者さんの救命や生命維持に貢献しています。多様性に富んだグローバルヘルスケア企業として、医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーの専門技術を活用し、世界の医療の向上に寄与する製品を創出します。

■バクスター株式会社について

バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人です。医薬品、医療機器、バイオサイエンステクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供し、医療に新たな価値を創造します。

1. Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on: 24 August 2011. Available at: http://www.wfh.org/index.asp?lang=EN
2. A Study of Reported Factor VIII Use around the World. J.S. Stonebaker, et al. Haemophilia (2009), 1-14. Blackwell Publishing Ltd.
3. What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: 29 June 2011. Available at: http://www.wfh.org/2/1/1_1_1_What_Is_Hemophilia.htm
4. The Basic Science, Diagnosis, and Clinical Management of von Willebrand Disease. (2008)
5. Hemophilia A. National Hemophilia Foundation. Accessed on: 29 June 2011. Available at http://www.hemophilia.org/NHFWeb/MainPgs/MainNHF.aspx?menuid=180&contentid=45&rptname=bleeding
6. 2010年度厚生労働省委託事業「血液凝固異常症全国調査」